p53激活剂APR-246治疗卵巢癌获孤儿药称号

     Aprea AB公司宣布p53蛋白激活剂APR-246治疗卵巢癌获得欧洲孤儿药称号。APR-246是全新的，first-in-class的p53蛋白激活剂，对p53失活或突变的患者均有效。在一项已完成的I期临床试验中，32名患者接受APR-246治疗，安全性和药代动力学性质表明，APR-246可与标准化疗联用。此外，临床前研究也表明APR-246与标准化疗药物联用处理卵巢癌细胞有明显的协同效应。
      由于p53突变的广泛性，APR-246将会在多种肿瘤中得到应用。肿瘤的发生发展是由于正常细胞生长调控机制发生故障，大约50%的肿瘤存在对p53基因的抑制，导致肿瘤细胞缺乏p53蛋白，从而破坏了重要的细胞自杀机制。这促使就了肿瘤细胞的存活以及肿瘤的生长。APR-246能够恢复p53蛋白的正常功能，从而有效的诱导肿瘤细胞死亡，还能克服其他抗肿瘤药物的耐药性。

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